3月26日，國(guó)內(nèi)首個(gè)且目前唯一獲批用于系統(tǒng)性治療罕見病腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）的一類創(chuàng)新藥貝捷邁? （鹽酸匹米替尼膠囊），由北京積水潭醫(yī)院率先開出全球首例處方，隨后在中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院、北京大學(xué)第三醫(yī)院、寧波市第六醫(yī)院等多地開出首批處方。這標(biāo)志著該藥物正式進(jìn)入臨床應(yīng)用，為TGCT患者提供了手術(shù)之外的系統(tǒng)性治療新選擇。

首方落地，TGCT治療邁入新階段

TGCT是一種罕見的局部侵襲性腫瘤，主要發(fā)生于關(guān)節(jié)、腱鞘或滑膜組織，可導(dǎo)致受累關(guān)節(jié)出現(xiàn)進(jìn)行性加重的腫脹、疼痛、僵硬及活動(dòng)功能受限，雖不致命，卻嚴(yán)重影響患者日?；顒?dòng)能力和生活質(zhì)量。

“過(guò)去，TGCT臨床治療選擇有限，尤其是腫瘤復(fù)發(fā)或無(wú)法手術(shù)切除的患者長(zhǎng)期面臨治療困境?！北本┓e水潭醫(yī)院牛曉輝教授表示，既往治療主要依賴手術(shù)方式，但對(duì)于腫瘤反復(fù)復(fù)發(fā)或因病灶位置、范圍而無(wú)法手術(shù)切除的患者，手術(shù)治療往往難以滿足其需求，患者亟需安全、有效的系統(tǒng)性藥物治療方案?！必惤葸~? 的臨床落地填補(bǔ)了這一空白，有望使TGCT從依賴反復(fù)手術(shù)的難治性疾病，逐步轉(zhuǎn)變?yōu)榭梢酝ㄟ^(guò)口服靶向藥實(shí)現(xiàn)規(guī)范化、全程化管理的慢性疾病，為患者帶來(lái)了重回正常生活軌道的希望。”

首報(bào)首批，加速惠及中國(guó)患者

作為國(guó)內(nèi)首個(gè)且目前唯一獲批用于治療TGCT的一類創(chuàng)新藥物，貝捷邁? 于2025年12月獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于手術(shù)切除可能會(huì)導(dǎo)致功能受限或出現(xiàn)較嚴(yán)重并發(fā)癥的癥狀性TGCT成年患者，為患者提供了療效確切且耐受性良好的系統(tǒng)性治療選擇。

值得指出的是，在默克全球布局中，貝捷邁? 是首款率先在中國(guó)申報(bào)、獲批的創(chuàng)新藥物，也是首個(gè)源自中國(guó)、進(jìn)而惠及全球的外部創(chuàng)新成果。從遞交到獲批僅用時(shí)約6.5個(gè)月，更是彰顯了中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)的成熟與“中國(guó)速度”。目前，該藥物的上市申請(qǐng)已獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）受理，源于中國(guó)的創(chuàng)新成果正逐步走向世界舞臺(tái)?！斑@一刻，我們倍感使命重大?！蹦酥袊?guó)醫(yī)藥健康業(yè)務(wù)董事總經(jīng)理穆安德表示：“我們很欣慰看到貝捷邁? 在中國(guó)多家醫(yī)院投入臨床應(yīng)用，真正造?；颊?。未來(lái)，我們將繼續(xù)秉持‘齊心為病患’的初心，加速創(chuàng)新，與合作伙伴攜手共進(jìn)，推動(dòng)藥物可及，讓醫(yī)藥創(chuàng)新的曙光照亮更多患者及其家庭的前路。”

他進(jìn)一步強(qiáng)調(diào)了默克深耕中國(guó)的戰(zhàn)略：“我們的戰(zhàn)略是雙向的：一方面將中國(guó)納入全球早期臨床開發(fā)體系，推動(dòng)中國(guó)同步參與、同步受益，確保中國(guó)成為公司全球創(chuàng)新藥物上市的第一梯隊(duì)國(guó)家；另一方面幫助中國(guó)本土孵化的卓越成果走向世界，讓源自中國(guó)的創(chuàng)新加速惠及全球更多患者?！?/p>

共筑健康中國(guó)，多方合力為罕見病“破冰”

當(dāng)前，全球已知罕見病超過(guò)7000種，受影響的患者約3.5億人。但由于單病種患者基數(shù)小、研發(fā)成本高、基礎(chǔ)數(shù)據(jù)匱乏等多重因素，約95%的罕見病仍缺乏有效治療手段，許多患者長(zhǎng)期處于“無(wú)藥可醫(yī)”的困境。

為應(yīng)對(duì)這一挑戰(zhàn)，我國(guó)持續(xù)完善罕見病政策體系，加快診療規(guī)范建設(shè)，并通過(guò)審評(píng)審批提速、醫(yī)保準(zhǔn)入支持等方式，激勵(lì)創(chuàng)新藥研發(fā)供給，不斷提升罕見病診療與保障能力。

面對(duì)巨大未被滿足的臨床需求及政府的鼓勵(lì)引導(dǎo)，醫(yī)藥企業(yè)正持續(xù)加大在罕見病領(lǐng)域的投入和布局。基于“全球特藥創(chuàng)新者”的戰(zhàn)略定位，默克將罕見腫瘤作為核心發(fā)力點(diǎn)之一。在產(chǎn)品層面，除與和譽(yù)合作，推動(dòng)貝捷邁? 加速惠及患者外，默克還通過(guò)收購(gòu)美國(guó)生物技術(shù)公司SpringWorks等舉措，持續(xù)拓展罕見腫瘤產(chǎn)品管線，覆蓋更多適應(yīng)癥。在生態(tài)層面，默克積極與本土創(chuàng)新力量開展合作，在藥物研發(fā)、準(zhǔn)入、支付及患者管理全鏈條構(gòu)建開放協(xié)同的合作體系，助力中國(guó)罕見病整體診療水平的提升。

中國(guó)罕見病防治體系正加速走向成熟。臨床專家的堅(jiān)守，醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新，監(jiān)管政策的支持，多方合力為罕見病患者的生命“破冰”。隨著更多創(chuàng)新成果走出實(shí)驗(yàn)室、走進(jìn)醫(yī)院、走向患者，中國(guó)數(shù)千萬(wàn)罕見病患者正迎來(lái)回歸正常生活的希望與繼續(xù)前行的力量。“健康中國(guó)”不讓任何一個(gè)人掉隊(duì)的承諾，也正在一次次具體而真實(shí)的臨床實(shí)踐中被堅(jiān)定地兌現(xiàn)。